发布日期:2017-11-28
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人物:赵春华,九三学社中央委员,“长江学者奖励计划”特聘教授,北京协和医学院,我国第一个干细胞药物产品(国家食药监局批准)的研发领导者。
主攻方向之一:干细胞治疗糖尿病,通过导管将患者自体干细胞输注至其胰岛尾部,以达到改善和恢复胰岛分泌功能的临床疗效。
干细胞是什么?
干细胞即为生命和组织的起源细胞,是具有增殖和分化潜能的细胞,具有自我复制自我更新的能力,能够产生高度分化的功能细胞。
简单来讲,干细胞是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞,是形成哺乳类动物各组织器官的原始细胞。所有细胞或组织维持生命,都要通过干细胞持续分化出新的细胞来维持肌体细胞数量的恒定。可以这样说,生命是通过干细胞的分裂来实现延续的。
干细胞研究可以做什么?
自从发现干细胞以来,凡是与其相关的科研成果,全都能上头条:克隆,器官移植,组织再生......也许您觉得这些概念都很遥远,那么如果换一种说法:糖尿病、心梗、肝病、血癌这些老大难的病都能治得了,甚至您眼角的鱼尾纹也能让它消失,这时是不是会有些小激动了呢?
干细胞治疗功能
通过互联网检索“干细胞”可知:按分化潜能干细胞可分为,全能干细胞,亚全能干细胞,多能干细胞,单能干细胞。”北京协和医学院的干细胞专家赵春华(字号春生)教授就是“亚全能干细胞”这个名词及其学科概念的始创者,也是业界公认的“干细胞研究领域的守护者”。
心无旁骛:钟情干细胞事业
从1999年留美归国起,赵春华就把全部的精力都献给了他最爱的干细胞事业,在身边人眼里,他极少谈论科学以外的事情。为了能有更多的时间投入工作和思考,他回国十七年来每天上下班都坚持地铁通勤(北京地铁5号线早晚高峰的拥堵程度想必各位都深有体会)。同事学生都开玩笑说赵春华是跟”干细胞“结婚了,赵春华自己如是解释:
“我想把更多的时间用在工作上。”
事实上在1999年回国之前,赵春华已在美国明尼苏达州的全美第一家干细胞研究所担任正式教职。但在美国人体胚胎原代干细胞很难获得,而且当时的干细胞研究水平尚处于萌芽阶段,一定程度上影响了他领导的课题研究工作的推进。面对研究困境,赵春华毅然放弃了在国外通过数年努力所获得的优渥工作和舒适生活,只身回国,从头开始追求自己的干细胞事业发展。
功夫不负有心人:邂逅“亚全能干细胞”
“中国成体干细胞基础研究及在临床上具有非常丰富的实践经验。”
赵春华相信,中国的干细胞研究一定并且很快就会迎来跨越式的发展。为推进干细胞研究工作的进行,2003年中国医学科学院组织工程研究中心正式成立,赵春华出任主任。历经数年艰辛研发,功夫不负有心人,赵春华首次在国际上发现了一种在胚胎发育之后的成体组织中依然存留的一种多能成体干细胞,并将其命名为“亚全能干细胞”,他分别从理论和实验角度系统阐明亚全能干细胞三胚层分化潜能和等级结构性,在国际上率先提出并证实“亚全能干细胞学说”概念,至今已被国内外干细胞学术界和产业界广泛认同和应用。
更难能可贵的是,赵春华团队通过持续研究发现,这种细胞具有科学家理论设想中的再生优势,能够重建机体的组织结构和细胞功能。这一特性恰恰为恶性血液病、心血管疾病、糖尿病、肝功能衰竭等多种严重疾病的治疗拓展出一条全新的治疗途径。当他在苏格兰国际实验血液大会首次报告此发现时,会场内外的欧美学者纷纷向他表达了合作意向。
创新研发,渐入佳境
从事多年干细胞研究,赵春华一直有个心愿:他希望干细胞能变成一种药物或者产品,真正走出培养皿,走出实验室,让有需要的人受惠。而在十多年前的科学背景和舆论环境下,国内国际上对干细胞药物的概念还多有争议。
“既然能够利用干细胞治疗,我们就在想如何将其做成药物。”
赵春华带领其团队卧薪尝胆,不惧困难,开启了干细胞药物研发工作。在研发攻关的最关键阶段,赵春华干脆与学生一同住在单位提供的五人间学生宿舍,一住就是好几年!世上无难事,只怕有心人——赵春华团队终成为干细胞领域第一个“吃螃蟹”的人:2004年12月,中国第一个干细胞新药“骨髓原始间充质干细胞”正式研发问世,标志着“我国成体干细胞基础及新药研究处于国际领先”(《人民日报》2015年2月2日)。
这些年来,赵春华团队一步一个脚印,渐入佳境,逐渐深入到干细胞产业的深水区。
2004年,团队获国内首个干细胞发明专利,建立了人间充质干细胞由静息态向激活态诱导分化研究模式。
2006年,“骨髓原始间充质干细胞”获得国家食品药品监督管理局的Ⅱ期临床试验批件。
2009年,获得国家干细胞发明二等奖后在地方政府的盛情邀请和扶持下,赵春华团队成立了专业从事干细胞技术产业化研发基地和集成生产平台,建成了国内最大的GMP标准干细胞新药生产车间及标准化制品公共储存库。
欲速不达:遭遇行业严冬
在十年前的生物医药界看来,干细胞的产业化迎来了大发展的好时机。然而,欲速则不达,尽管干细胞技术展现了美好的发展前景,但由于整个行业没有经过必要的技术孵育阶段,缺乏相关规范与操作标准、伦理指导原则及临床准入标准;伴随着大众对干细胞的特切期待,众多以干细胞明目出现的各种商业性项目搭上了干细胞研究的便车,遍地开花的所谓“干细胞治疗”,最终引发备受诟病的干细胞产业乱象。
通过互联网搜索引擎检索“干细胞治疗”,可以得到数千万条搜索结果,数不胜数的机构和组织声称,可以通过干细胞完全治疗脑瘫、脊髓损伤、帕金森氏症、自闭症等世界级疑难杂症。
针对上述在我国愈演愈烈的干细胞乱象,卫生部和国家食品药品监督管理局于2011年联合发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》,明确提出:停止没有经过卫生部和国家药监局批准的干细胞临床研究和应用等活动,停止所有的新项目审批。
不忘初心,砥砺前行
“我们找到了具有临床应用价值的干细胞,解决了干细胞临床转化难题,制订出符合新药规范的干细胞制剂和治疗临床方案,却遭遇了叫停。”
尽管如此,赵春华不忘初心,积极传播干细胞技术,推动领域发展,让更多人参与到干细胞这项大事业发展中来。对于中国干细胞技术和产业的发展,他充满了期待。在他看来,中国的干细胞产业要发展,一方面要克服目前“不管就乱、一管就死的问题”,一方面要在国家卫生计生委和食药监总局2015和2016陆续出台的干细胞研究指导规范框架下,充分发挥国家干细胞临床研究专家委员会的作用,积极配合与参与有关行政主管部门对干细胞项目、技术、产品的监督管理和技术评审指导职能,加速我国干细胞新药产品研发和产业推进。除此之外,为干细胞产业发展提供一个创新的窗口和舞台,也是赵春华所期望的。
“比如从国家战略层面在青岛筹建了一个国际化的干细胞再生医学领域——‘中国•青岛国际(生物谷)健康产业先行试验区’,集成所有与干细胞相关的技术平台和产业发展模式并试运行,就像一个小的试点单位一样,引导干细胞产业健康发展。”
是什么让赵春华在干细胞的世界里一直奋勇前行永不停歇?他说:“科学只承认第一,科学研究最重要的是创新,跟着别人跑、走老路注定是没有出路的。”
亚全能干细胞治疗糖尿病技术简介:
该项技术面向已接受常规治疗的糖尿病患者,通过亚全能干细胞静脉回输,或介入技术将干细胞输注至其胰岛组织的尾部,以达到改善和恢复胰岛分泌功能的临床疗效。
疗效指标:
采用该项技术治疗后的糖尿病患者,经过12个月随访,在保证血糖良好控制基础上,其治疗后3个月、6个月、12个月的胰岛素用药变化、HbA1c、C肽曲线下面积及安全性均取得明显效果。尤其C肽曲线下面积,在治疗后6个月和12个月显著性改善。(九三学社房山区工委燕化支社 冯祎凡)