作为国家干细胞工程技术研究中心主任,全国政协常委、九三学社中央常委韩忠朝研究干细胞技术多年。他说,干细胞技术对于开发新疗法、促进人类健康有着巨大的潜能,不过,它的前景虽然“看上去很美”,但临床应用尚存在许多争议。许多重症患者看到早期研究结果的报道后,不惜花重金跨国治疗,将治愈希望寄托于干细胞技术,导致一些尚未证实疗效的干细胞疗法直接用于临床,反而贻误病情甚至危及生命,这就要求干细胞技术及其产业发展应发展、监管“两手抓,两手都要硬”。
韩忠朝表示,目前已证明安全有效的干细胞疗法主要包括造血干细胞移植、内皮干细胞移植、间充质干细胞移植。要大力发展这些疗法,按区域规划建设若干个治疗用干细胞库,保证临床用干细胞的质量。政府应大力支持企业进行干细胞药品的研发,尽快建立药品级干细胞制品的生产质量管理体系及相应的产品标准。对于那些在安全、有效和伦理问题方面未经证实的干细胞疗法,应严格监管,避免滥用。实行“分类管理、抓重放轻”。
如何“抓重放轻”?韩忠朝解释,“抓重”即控制干细胞来源,使之符合医学伦理,并对捐献者进行筛选和恰当的检测;控制干细胞产品质量。“放轻”主要指放宽已经证明是安全、有效的干细胞疗法的使用。除异基因造血干细胞移植外,绝大多数干细胞疗法对医疗设施均无特殊需求,大、中型医院和专科医院均可实施;干细胞的制备及质量管理则需要GMP实验室,国家应鼓励专业性企业操作,既保证产品质量,又避免各医院的重复性建设和资源浪费。
“干细胞疗法需要高水平的专业人员采用综合方法来评价,而目前国家药监局审评中心在人员上和制度上不能满足日益增长的审评需求。”韩忠朝建议,尽快设立国家干细胞制品审评中心,配备足够的专业人员,与科技创新者协商、互动,依据科学的最新发展不断更新和完善我国干细胞技术及应用的发展和监管体系,使细胞产品的审评宽严有度,管理法规科学透明。